渐冻人5大早期症状北大女博士因“渐冻症”去世后,这种病终于有了治疗..._知乎_

前阵子,渐冻人能治好吗渐冻人女博士去世的消息牵动了万千网友的心,渐冻人症留下的,总是深深的遗憾和无奈。幸而,对于它的治疗探索从未停止,近期基因疗法的出现给患者带来了转机。

(北京大学历史系2015级博士生娄滔)什么是渐冻人症

“渐冻人”症是一种罕见病,渐冻人能治好吗学术名称叫做肌萎缩侧索硬化症(ALS)或运动神经元病,它被世界卫生组织列为“五大绝症”之一,与癌症和艾滋病并列。

渐冻人症非常残酷,患者的全身肌肉会慢慢萎缩,意识清醒地看着自己慢慢“被冻住”。患者的平均预期寿命在确诊后大约3-5年,只有 10% 的渐冻人能治好吗患者能够存活超过 10 年。几年前的“冰桶挑战”初衷就是为“渐冻人”筹款。

我们所熟知的科学巨人霍金就是一位“渐冻人”,他需要借助各种仪器才能向世界发声。

(斯蒂芬·霍金教授)基因疗法出现

渐冻人症无疑是患者家庭的灾难,近期基因疗法的新进程为渐冻人能治好吗患者及其家属带来了巨大的治疗希望!

美国生物制药公司Sangamo Therapeutics 将与辉瑞制药公司合作研发一种基因疗法,用以治疗渐冻人症以及额颞叶变性(一种神经退行性疾病,部分患者可伴帕金森综合征或渐冻人症。)

这种基因疗法的原理是什么呢?

简单地说,渐冻人能治好吗渐冻人症是基因突变导致的,而基因疗法可以遏止该变异基因的表达,停止“渐冻”的症状。

根据双方签署的协作和许可协议,Sangamo 公司将负责 ZFP-TF 候选产品的研发。辉瑞公司将支付1200万美元的预付款以及1.5 亿美元的研发和商业里程碑付款。

为什么美国总是能渐冻人能治好吗研发出新药?

欣慰于医学突破的同时,你是否也好奇,为什么美国可以在癌症疫苗、艾滋病等人类共同的难题面前有所突破?

答案应该是得益于完善的药物专利制度。

企业研发新药面临着高昂的研发成本和巨大的失败风险,整个过程平均周期10-15年,花费资金10渐冻人能治好吗亿美元左右。

(新药研发申请流程)

美国完善的药物专利制度保证了原研企业拥有独家生产销售的权利,拥有充足的回本、盈利的机会。企业劳有所得,研发积极性受到鼓舞,才有动力和资金去开发新的药物,花费又一个15年和10亿美元……

在这样渐冻人能治好吗的保障底下,原研企业不需要担心研发以外的任何事情。正如Sangamo的CEO Macrae博士所说:“如果我们能成功地创造有价值的新药,我相信资金将自然而来。”

(Sangamo研发的药品分类)

国家越是保护知识产权,越是能吸引更多的高科技企业,用智慧成果造福全社会。

相反的案渐冻人能治好吗例发生在印度。

印度实施“药品强制专利许可”制度,国家专利行政部门不经专利权人的同意,授权他人实施发明专利或者实用新型专利。新药进入印度后,其他药厂可以大量仿制药品并低价售卖。这样做的后果是患者购买低价仿制药,投入大量成渐冻人能治好吗本的研发企业得不到回报,积极性受到打击并退出印度市场。

诚然,印度实施“药品强制专利许可”的初衷是让穷人也能治病,但最终可能阻断了未来更多病人的生命。

知识产权机制是一种承诺,它为创新者保驾护航,创新的企业和个人可以获得保障和回报;渐冻人能治好吗它让科技和社会发展形成良性循环,造福全社会。企业走高质量生产、创新研发的优质路线,应当从知识产权布局开始!

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